基因治疗行业分析报告( 6 页)

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正文目录

1. 基因治疗时代即将到来..... 6

2. 基因治疗成功的基石——基因编辑技术的突飞猛进...3

3. 各国政策和监管措施........

. 基因治疗相关公司市场表现...1

.2. Uniqure 罕见病实验数据良好，股价暴涨20%... 1

. 基因治疗及基因编辑相关公司.....3

.9.2. 拜耳：购买Dimension Therapeutics 公司治疗血友病的基因疗法项目 ........ 60

6. 主要观点........6

图表目录

表：自杀基因治疗肿瘤的部分临床研究 ....... 1

图12：基因疗法治愈耐药性白血病 ..... 1

图1：获批上市的溶瘤病毒制剂Imlygic ........ 16

表13：基因治疗杜氏肌营养不良的部分临床研究 ..... 2

表1：基因治疗帕金森氏病的部分临床研究 ....... 2

图2：基于CCR 的基因治疗艾滋病 ....... 31

图28：基因治疗载体分类 ... 3

图3：TALEN 技术原理 ..... 38

图3：小女孩Layla 的白血病通过TALENs 技术治愈 .... 39

表22：三种基因编辑技术比较 ....... 0

图37：CRISPR/Cas9 体外和体内两种应用形式 ... 0

图38：CRISPR-Cas 和基因编辑发展过程 ....... 1

图39：CRISPR-Cas 的应用 ....... 1

图0：CRISPR-Cas9 技术在未来的应用 ... 2

图1：幸运女孩Emily Whitehead ........ 2

表23：基因编辑相关合作 ... 3

图2：CRISPR/Cas9 系统突变的基因工程猴 ....... 3

图3：韩春雨（中）及其合作者沈啸（左）、高峰（右） ...

表2：基因治疗靶向转导载体 .......

表2：基因治疗靶向转录载体 .......

表26：美国基因治疗相关政策法规或指南文件 ... 6

表27：中国基因治疗相关政策法规或指南文件 ... 7

表28：德国基因治疗相关政策法规或指南文件 ... 8

表29：日本基因治疗相关政策法规或指南文件 ... 8

表30：澳大利亚基因治疗相关政策法规或指南文件 ....... 9

图：Glybera——西方世界首例基因疗法 .... 9

图：基因治疗发展趋势 ... 0

表:31：基因治疗药物价格 ... 1

图6：Blubirdbio 一年半的时间涨幅高达十倍 ..... 1

图7：Uniqure 罕见病实验数据良好，股价暴涨20% ..... 2

图8：UniQure 基因治疗B 型血友病试验结果积极致股价暴涨 ...... 2

图9：AGTC 公司201 年7 月2 日股票上涨17% ... 2

图0：EDIT 公司上市一个月，涨幅超过130% ... 3

图1：Bluebird Bio 在研项目进展 .......

表32：Bluebird Bio 部分临床研究 .......

图2：UniQure 在研项目进展 ........

表33：Celladon 部分临床研究 ........ 6

图3：AGTC 在研项目进展 ..... 7

表3：AGTC 部分临床研究 ..... 7

表3：AAVL 部分临床研究 ..... 8

表36：葛兰素史克与意大利米兰的圣拉斐尔特里松基因疗法研究院的合作过程 ........ 9

表0：世界级药企在基因治疗的布局 ....... 61

表1：国内基因治疗相关公司信息汇总 ... 62

表1：已经获批的基因治疗产品 ... 63

表2：部分临床三期基因治疗产品 ..... ...